除了兒童用藥保障增強(qiáng)以外，短缺藥可及性也明顯提升。2024年，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)短缺藥品117件（21個(gè)品種），近五年累計(jì)批準(zhǔn)226件，覆蓋循環(huán)、神經(jīng)等12個(gè)領(lǐng)域。

在突破性治療藥物程序方面，國家藥監(jiān)局2024年共收到337件申請(qǐng)，同意納入91件（84項(xiàng)適應(yīng)癥），同比增加30%。自2020年《藥品注冊(cè)管理辦法》實(shí)施以來，累計(jì)納入突破性治療藥物程序294件（246項(xiàng)適應(yīng)癥），排名前三的分別是抗腫瘤藥物、神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物和抗感染藥物。

藥品審評(píng)創(chuàng)新高 抗腫瘤藥研發(fā)領(lǐng)跑

2024年，我國藥品審評(píng)效率與質(zhì)量顯著提升。國家藥監(jiān)局全年審結(jié)各類藥品注冊(cè)申請(qǐng)18259件，同比增長(zhǎng)16.2%，創(chuàng)歷史新高。我國創(chuàng)新藥研發(fā)活力迸發(fā)，抗腫瘤藥物領(lǐng)跑化學(xué)藥和生物制品。據(jù)介紹，審結(jié)量再創(chuàng)新高，是我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)飛速發(fā)展的有力見證。高質(zhì)量的新藥好藥被批準(zhǔn)上市，不僅為我國患者提供更多更優(yōu)的臨床用藥選擇，也標(biāo)志著我國在全球醫(yī)藥版圖中牢牢站穩(wěn)腳跟，為全球患者提供更多中國解決方案。

2024年，抗腫瘤新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)和許可上市申請(qǐng)，在化學(xué)藥和生物制品中，均居首位，甚至占據(jù)半壁江山。

國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心化藥臨床一部副部長(zhǎng)耿瑩表示，2024年批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)中，抗腫瘤藥的占比是最高，其中化學(xué)藥品是達(dá)到41%以上，生物制品達(dá)到55%以上。2024年全年，批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥數(shù)量上抗腫瘤藥也最高，化學(xué)藥和生物制品都達(dá)到了36%以上。

記者注意到，我國中藥現(xiàn)代化研發(fā)加速。2024年，中藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)同比增長(zhǎng)33.33%。與此同時(shí)，為了讓中國患者同步享受全球藥品創(chuàng)新研發(fā)的最新成果，國家藥監(jiān)局全年批準(zhǔn)境外已上市、境內(nèi)未上市的藥品89個(gè)品種，其中64個(gè)為首次批準(zhǔn)上市，25個(gè)為已上市藥品增加適應(yīng)癥。

標(biāo)準(zhǔn)一致臨床互認(rèn) 新藥審評(píng)接軌歐美日

2024年，國家藥監(jiān)局成功連任新一屆ICH，也就是國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)管委會(huì)成員。目前，我國全面實(shí)施71個(gè)ICH指導(dǎo)原則，這意味著中國藥品審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)與歐美日等國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)趨同，實(shí)現(xiàn)國際接軌。

國家藥監(jiān)局2024全年發(fā)布藥品研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則73個(gè)，涉及放射性藥物、細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品、中藥、罕見病用藥、兒童用藥等產(chǎn)品。截至2024年底，我國累計(jì)發(fā)布藥品技術(shù)指導(dǎo)原則達(dá)555個(gè)。

國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心業(yè)務(wù)管理處處長(zhǎng)許真玉表示，中國審評(píng)體系正在以創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)、國際接軌、民生優(yōu)先的核心原則，促進(jìn)醫(yī)藥行業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。未來，隨著監(jiān)管科學(xué)的不斷創(chuàng)新，中國的新藥將為全球的患者提供更多的“中國方案”。