5月1日，一份由國際組織牽頭編制的《藥物警戒（PV）領域人工智能（AI）最佳實踐框架》草案即將發布，引發行業關注。媒體報道，該框架由國際醫藥科學組織理事會（CIOMS）牽頭制定，旨在為AI在藥品不良反應監測中的開發和應用提供原則性指導。
藥物警戒與人工智能
CIOMS表示，AI技術雖有望為藥物安全監測帶來革命性改進，但其快速演進也伴隨著諸多風險，亟需建立“以風險為導向”的監管和治理體系。
CIOMS工作組指出，這份報告并非具體的技術指南，而是為臨床試驗、生產和上市后監測等環節提供一套通用原則和良好實踐框架。總體而言，國際社會正逐步形成共識：在推動AI助力醫藥創新的同時，應堅持數據可靠、算法可信、人機協同的原則，確保AI的開發、驗證和應用全程透明可控。
隨著大規模計算和數據分析能力的提升，人工智能在藥物研發、生產和監管各環節的應用日益廣泛。
在研發端，AI輔助分子設計、候選藥物篩選與優化、藥物再定位等技術日趨成熟，能夠加快靶點發現和化合物優化的速度；
在臨床階段，AI被用于試驗設計、受試者招募、數據質量監控和遠程隨訪等，使試驗更具靈活性和包容性；
在生產和質控環節，AI可用于預測設備維護、優化工藝參數及自動化檢測，提高生產效率和一致性。
據醫藥行業報告統計，2023年全球AI制藥公司融資前10強總額約15.3億美元，同比增長65%，而多家跨國藥企也紛紛與AI技術公司建立合作，覆蓋從靶點識別到臨床數據管理等多個研發環節。
可以說，全球制藥行業已進入“AI加速”時代：大數據、機器學習和生成式AI等工具正被廣泛試水，以期提升藥物發現效率、降低研發成本并優化患者療效評估。在此背景下，人工智能在藥物警戒領域的應用也成了一個重要話題。
藥物警戒AI最佳實踐建議：CIOMS框架及背景
2022年初，CIOMS第十四工作組正式成立，專注于AI在藥物安全監測領域的應用研究和規范制定。
在此背景下，該工作組歷時近三年，調研了AI在藥物警戒（pharmacovigilance，PV）中的應用前景及風險，并于2025年5月發布了公開征求意見的草案報告。CIOMS報告指出，AI技術在臨床試驗數據、真實世界證據（RWD）、醫學文獻以及社交媒體等多源數據的安全信號監測中具有巨大潛力，但也面臨數據質量不均、算法偏差、可解釋性差等挑戰。
為此，報告提出了一系列原則性指導和良好實踐，包括風險評估和管理、算法驗證與可解釋性、數據治理與隱私保護、人員培訓與多學科協作等。
CIOMS強調，所有AI項目都應當建立“可信度評估計劃”（credibility assessment plan），在明確使用場景的基礎上，逐步驗證模型的性能和安全性。例如，FDA在2024年6月啟動的“新興藥物安全技術項目”（Emerging Drug Safety Technology Program，EDSTP）就倡導監管機構與業界共享AI經驗，并推動將研究成果納入未來法規制定。此外，CIOMS報告還呼吁持續的人機協同：即使在自動化程度很高的系統中，也要保證關鍵決策有合格的專業人員復核，以避免“黑箱”輸出導致的合規和倫理風險。
可見，國際組織對AI在藥物警戒領域的落地發展持審慎支持態度：一方面承認其加速不良事件識別的潛力，另一方面要求通過風險分類和分級監管來保證藥品安全。正如CIOMS所言：“AI的應用可能對PV帶來變革，但如何安全、負責任地開發、驗證和部署AI，需要監管政策不斷完善和多方共同參與”。
制藥行業AI應用現狀與趨勢
當下，制藥企業與研發機構正在加速將AI技術嵌入藥物生命周期全流程。
從靶點發現與藥物設計到臨床試驗運營再到生產質控，AI的身影無處不在。以研發端為例，生成式AI可以在分子層面“生成”新化合物結構，加速小分子和生物藥的先導篩選；深度學習算法則能基于歷史數據預測候選藥物的ADMET（吸收、分布、代謝、排泄和毒性）特性，幫助早期篩除不良化合物，提高命中率。有統計顯示，2023年全球AI制藥公司前十名融資總額約15.3億美元，比2022年增長65%，其中重點投資領域包括利用AI設計蛋白藥物、mRNA疫苗、基因編輯和非編碼RNA療法等前沿方向。
在臨床研究方面，AI同樣扮演重要角色。美國FDA藥物中心（CDER）研究人員指出，AI可用于大規模數據分析，輔助評估藥物的有效性和安全性。例如，通過自然語言處理技術，AI系統能夠從電子病歷、醫學影像和患者自報數據中自動提取不良事件信號，甚至提前發現需要監管關注的安全隱患。此外，AI還被應用于優化臨床試驗設計，如選用更具代表性的入組標準和隨機化方案；在去中心化臨床試驗（DCT）中，AI可以實時監控患者數據，提高依從性和數據質量。FDA專家也強調，在推動這些創新時，應始終關注患者安全和結果可靠性這“兩大支柱”，并在必要時設置人類復核關卡確保AI判斷符合實際。
在藥品生產和質量管理環節，AI助力同樣顯著。例如，基于機器視覺的AI系統可全程監測無菌生產線的填充過程，高效發現微小污染風險；在環境監測中，AI通過圖像識別技術精準計數和判斷微生物菌落情況，避免人工疏漏。在復雜的生物制劑和細胞基因治療生產中，AI可優化工藝參數、預防設備故障，實現批量生產的規模化和穩定性。然而，學界和業界也提醒：制造環節的AI應用需嚴格遵守GMP（藥品生產質量管理規范），并通過監管檢查驗證其可靠性與合規性，否則可能因數據偏差或系統故障而帶來質量隱患。
總體而言，全球制藥產業對于AI技術的應用熱情高漲：從頂層研究資金到具體試點項目，多國科研機構和企業都在探索AI創新帶來的機遇。但同時，這一領域也出現了如數據孤島、算法偏見、可解釋性不足等共性難題，需要政策和標準加以引導和規范。
AI風險研判
業內人士指出，盡管AI帶來顛覆性的效率提升，但也存在不可忽視的潛在風險，需予以防范。
數據偏差、模型過擬合、算法漏洞等均可能導致藥品安全信號被誤判或遺漏。正如WHO首席科學家所言：“只有開發者、監管者和使用者共同識別并對AI相關風險進行全面管理，AI技術才能真正改善醫療健康”。業界普遍建議：在AI項目啟動前，應進行充分的跨學科評估和風險測試。CIOMS報告也提到，應制定“可信度評估計劃”，并在開發周期內反復驗證AI系統，以確保其適用性和穩健性。
專家建議加強數據質量與安全保障。高質量、去標識化的臨床和真實世界數據對于訓練可靠模型至關重要，但隱私法規（如GDPR、HIPAA）和數據共享壁壘往往限制了數據流通。部分意見認為，應建立安全的健康大數據平臺或沙盒環境，在嚴格保護個人隱私的同時，為AI研發提供充足的訓練樣本。此外，國際合作也被看好：通過多邊組織（如CIOMS、ICH）或行業聯盟共享AI驗證案例和最佳實踐，有助于形成共識并降低重復投入。
參考資料：CIOMS《藥物安全監測領域AI報告（征求意見稿）》
https://cioms.ch/wp-content/uploads/2022/05/CIOMS-WG-XIV_Draft-report-for-Public-Consultation_1May2025-1.pdf
