5月1日，一份由國際組織牽頭編制的《藥物警戒（PV）領(lǐng)域人工智能（AI）最佳實踐框架》草案即將發(fā)布，引發(fā)行業(yè)關(guān)注。媒體報道，該框架由國際醫(yī)藥科學(xué)組織理事會（CIOMS）牽頭制定，旨在為AI在藥品不良反應(yīng)監(jiān)測中的開發(fā)和應(yīng)用提供原則性指導(dǎo)。
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藥物警戒與人工智能
CIOMS表示，AI技術(shù)雖有望為藥物安全監(jiān)測帶來革命性改進(jìn)，但其快速演進(jìn)也伴隨著諸多風(fēng)險，亟需建立“以風(fēng)險為導(dǎo)向”的監(jiān)管和治理體系。
CIOMS工作組指出，這份報告并非具體的技術(shù)指南，而是為臨床試驗、生產(chǎn)和上市后監(jiān)測等環(huán)節(jié)提供一套通用原則和良好實踐框架。總體而言，國際社會正逐步形成共識：在推動AI助力醫(yī)藥創(chuàng)新的同時，應(yīng)堅持?jǐn)?shù)據(jù)可靠、算法可信、人機協(xié)同的原則，確保AI的開發(fā)、驗證和應(yīng)用全程透明可控。
隨著大規(guī)模計算和數(shù)據(jù)分析能力的提升，人工智能在藥物研發(fā)、生產(chǎn)和監(jiān)管各環(huán)節(jié)的應(yīng)用日益廣泛。
在研發(fā)端，AI輔助分子設(shè)計、候選藥物篩選與優(yōu)化、藥物再定位等技術(shù)日趨成熟，能夠加快靶點發(fā)現(xiàn)和化合物優(yōu)化的速度；
在臨床階段，AI被用于試驗設(shè)計、受試者招募、數(shù)據(jù)質(zhì)量監(jiān)控和遠(yuǎn)程隨訪等，使試驗更具靈活性和包容性；
在生產(chǎn)和質(zhì)控環(huán)節(jié)，AI可用于預(yù)測設(shè)備維護(hù)、優(yōu)化工藝參數(shù)及自動化檢測，提高生產(chǎn)效率和一致性。
據(jù)醫(yī)藥行業(yè)報告統(tǒng)計，2023年全球AI制藥公司融資前10強總額約15.3億美元，同比增長65%，而多家跨國藥企也紛紛與AI技術(shù)公司建立合作，覆蓋從靶點識別到臨床數(shù)據(jù)管理等多個研發(fā)環(huán)節(jié)。
可以說，全球制藥行業(yè)已進(jìn)入“AI加速”時代：大數(shù)據(jù)、機器學(xué)習(xí)和生成式AI等工具正被廣泛試水，以期提升藥物發(fā)現(xiàn)效率、降低研發(fā)成本并優(yōu)化患者療效評估。在此背景下，人工智能在藥物警戒領(lǐng)域的應(yīng)用也成了一個重要話題。
藥物警戒AI最佳實踐建議：CIOMS框架及背景
2022年初，CIOMS第十四工作組正式成立，專注于AI在藥物安全監(jiān)測領(lǐng)域的應(yīng)用研究和規(guī)范制定。
在此背景下，該工作組歷時近三年，調(diào)研了AI在藥物警戒（pharmacovigilance，PV）中的應(yīng)用前景及風(fēng)險，并于2025年5月發(fā)布了公開征求意見的草案報告。CIOMS報告指出，AI技術(shù)在臨床試驗數(shù)據(jù)、真實世界證據(jù)（RWD）、醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)以及社交媒體等多源數(shù)據(jù)的安全信號監(jiān)測中具有巨大潛力，但也面臨數(shù)據(jù)質(zhì)量不均、算法偏差、可解釋性差等挑戰(zhàn)。
為此，報告提出了一系列原則性指導(dǎo)和良好實踐，包括風(fēng)險評估和管理、算法驗證與可解釋性、數(shù)據(jù)治理與隱私保護(hù)、人員培訓(xùn)與多學(xué)科協(xié)作等。
CIOMS強調(diào)，所有AI項目都應(yīng)當(dāng)建立“可信度評估計劃”（credibility assessment plan），在明確使用場景的基礎(chǔ)上，逐步驗證模型的性能和安全性。例如，F(xiàn)DA在2024年6月啟動的“新興藥物安全技術(shù)項目”（Emerging Drug Safety Technology Program，EDSTP）就倡導(dǎo)監(jiān)管機構(gòu)與業(yè)界共享AI經(jīng)驗，并推動將研究成果納入未來法規(guī)制定。此外，CIOMS報告還呼吁持續(xù)的人機協(xié)同：即使在自動化程度很高的系統(tǒng)中，也要保證關(guān)鍵決策有合格的專業(yè)人員復(fù)核，以避免“黑箱”輸出導(dǎo)致的合規(guī)和倫理風(fēng)險。
可見，國際組織對AI在藥物警戒領(lǐng)域的落地發(fā)展持審慎支持態(tài)度：一方面承認(rèn)其加速不良事件識別的潛力，另一方面要求通過風(fēng)險分類和分級監(jiān)管來保證藥品安全。正如CIOMS所言：“AI的應(yīng)用可能對PV帶來變革，但如何安全、負(fù)責(zé)任地開發(fā)、驗證和部署AI，需要監(jiān)管政策不斷完善和多方共同參與”。
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制藥行業(yè)AI應(yīng)用現(xiàn)狀與趨勢
當(dāng)下，制藥企業(yè)與研發(fā)機構(gòu)正在加速將AI技術(shù)嵌入藥物生命周期全流程。
從靶點發(fā)現(xiàn)與藥物設(shè)計到臨床試驗運營再到生產(chǎn)質(zhì)控，AI的身影無處不在。以研發(fā)端為例，生成式AI可以在分子層面“生成”新化合物結(jié)構(gòu)，加速小分子和生物藥的先導(dǎo)篩選；深度學(xué)習(xí)算法則能基于歷史數(shù)據(jù)預(yù)測候選藥物的ADMET（吸收、分布、代謝、排泄和毒性）特性，幫助早期篩除不良化合物，提高命中率。有統(tǒng)計顯示，2023年全球AI制藥公司前十名融資總額約15.3億美元，比2022年增長65%，其中重點投資領(lǐng)域包括利用AI設(shè)計蛋白藥物、mRNA疫苗、基因編輯和非編碼RNA療法等前沿方向。
在臨床研究方面，AI同樣扮演重要角色。美國FDA藥物中心（CDER）研究人員指出，AI可用于大規(guī)模數(shù)據(jù)分析，輔助評估藥物的有效性和安全性。例如，通過自然語言處理技術(shù)，AI系統(tǒng)能夠從電子病歷、醫(yī)學(xué)影像和患者自報數(shù)據(jù)中自動提取不良事件信號，甚至提前發(fā)現(xiàn)需要監(jiān)管關(guān)注的安全隱患。此外，AI還被應(yīng)用于優(yōu)化臨床試驗設(shè)計，如選用更具代表性的入組標(biāo)準(zhǔn)和隨機化方案；在去中心化臨床試驗（DCT）中，AI可以實時監(jiān)控患者數(shù)據(jù)，提高依從性和數(shù)據(jù)質(zhì)量。FDA專家也強調(diào)，在推動這些創(chuàng)新時，應(yīng)始終關(guān)注患者安全和結(jié)果可靠性這“兩大支柱”，并在必要時設(shè)置人類復(fù)核關(guān)卡確保AI判斷符合實際。
在藥品生產(chǎn)和質(zhì)量管理環(huán)節(jié)，AI助力同樣顯著。例如，基于機器視覺的AI系統(tǒng)可全程監(jiān)測無菌生產(chǎn)線的填充過程，高效發(fā)現(xiàn)微小污染風(fēng)險；在環(huán)境監(jiān)測中，AI通過圖像識別技術(shù)精準(zhǔn)計數(shù)和判斷微生物菌落情況，避免人工疏漏。在復(fù)雜的生物制劑和細(xì)胞基因治療生產(chǎn)中，AI可優(yōu)化工藝參數(shù)、預(yù)防設(shè)備故障，實現(xiàn)批量生產(chǎn)的規(guī)模化和穩(wěn)定性。然而，學(xué)界和業(yè)界也提醒：制造環(huán)節(jié)的AI應(yīng)用需嚴(yán)格遵守GMP（藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范），并通過監(jiān)管檢查驗證其可靠性與合規(guī)性，否則可能因數(shù)據(jù)偏差或系統(tǒng)故障而帶來質(zhì)量隱患。
總體而言，全球制藥產(chǎn)業(yè)對于AI技術(shù)的應(yīng)用熱情高漲：從頂層研究資金到具體試點項目，多國科研機構(gòu)和企業(yè)都在探索AI創(chuàng)新帶來的機遇。但同時，這一領(lǐng)域也出現(xiàn)了如數(shù)據(jù)孤島、算法偏見、可解釋性不足等共性難題，需要政策和標(biāo)準(zhǔn)加以引導(dǎo)和規(guī)范。
AI風(fēng)險研判
業(yè)內(nèi)人士指出，盡管AI帶來顛覆性的效率提升，但也存在不可忽視的潛在風(fēng)險，需予以防范。
數(shù)據(jù)偏差、模型過擬合、算法漏洞等均可能導(dǎo)致藥品安全信號被誤判或遺漏。正如WHO首席科學(xué)家所言：“只有開發(fā)者、監(jiān)管者和使用者共同識別并對AI相關(guān)風(fēng)險進(jìn)行全面管理，AI技術(shù)才能真正改善醫(yī)療健康”。業(yè)界普遍建議：在AI項目啟動前，應(yīng)進(jìn)行充分的跨學(xué)科評估和風(fēng)險測試。CIOMS報告也提到，應(yīng)制定“可信度評估計劃”，并在開發(fā)周期內(nèi)反復(fù)驗證AI系統(tǒng)，以確保其適用性和穩(wěn)健性。
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專家建議加強數(shù)據(jù)質(zhì)量與安全保障。高質(zhì)量、去標(biāo)識化的臨床和真實世界數(shù)據(jù)對于訓(xùn)練可靠模型至關(guān)重要，但隱私法規(guī)（如GDPR、HIPAA）和數(shù)據(jù)共享壁壘往往限制了數(shù)據(jù)流通。部分意見認(rèn)為，應(yīng)建立安全的健康大數(shù)據(jù)平臺或沙盒環(huán)境，在嚴(yán)格保護(hù)個人隱私的同時，為AI研發(fā)提供充足的訓(xùn)練樣本。此外，國際合作也被看好：通過多邊組織（如CIOMS、ICH）或行業(yè)聯(lián)盟共享AI驗證案例和最佳實踐，有助于形成共識并降低重復(fù)投入。
參考資料：CIOMS《藥物安全監(jiān)測領(lǐng)域AI報告（征求意見稿）》
https://cioms.ch/wp-content/uploads/2022/05/CIOMS-WG-XIV_Draft-report-for-Public-Consultation_1May2025-1.pdf
