文章來源：藥渡
這一批準標志著艾瑪昔替尼成為國內第4款、國產第2款獲批上市的JAK1抑制劑，為對一種或多種TNF抑制劑療效不佳或不耐受的活動性強直性脊柱炎成人患者帶來了新的治療選擇。
圖1. 硫酸艾瑪昔替尼片獲批截圖，來源：NMPA官網
01 關于強直性脊柱炎
強直性脊柱炎（AS）是一種原因不明的以中軸關節慢性炎癥為主的自身免疫性疾病，主要侵犯骶髂關節、脊柱骨突、脊柱旁軟組織及外周關節。嚴重者可發生脊柱畸形和強直，AS可伴發胸廓、肺、心臟、虹膜等多系統的關節外表現。
目前AS無法根治，其治療目標是緩解癥狀和體征、恢復功能、防止關節損傷、提高患者生活質量、防止脊柱疾病的并發癥。AS的治療包括非藥物治療、藥物治療和外科治療。早期以藥物治療為主，晚期脊柱或髖、膝等大關節發生強直或嚴重畸形時以外科手術治療為主。
非甾體抗炎藥（NSAIDs）是治療AS的一線藥物，對NSAIDs治療后病情仍活動或者不耐受的AS患者，推薦使用生物制劑類藥物。然而，仍有部分活動性AS患者治療效果欠佳。艾瑪昔替尼的獲批，為強直性脊柱炎患者提供了新的治療選擇。
02 關于艾瑪昔替尼
艾瑪昔替尼是一種高選擇性的JAK1抑制劑，可通過抑制JAK1信號傳導發揮抗炎和抑制免疫的生物學效應。JAK1信號通路在多種炎癥和自身免疫性疾病中起關鍵作用，艾瑪昔替尼通過抑制該通路，能夠有效減輕炎癥反應，改善患者的癥狀和體征。
艾瑪昔替尼的批準基于一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的II/III期臨床研究（SHR0302-302）。該研究共入組504例成人活動性強直性脊柱炎患者，分別接受艾瑪昔替尼或安慰劑治療。
研究結果顯示，第12周時，艾瑪昔替尼4 mg組在ASAS20（48.7% vs. 29.0%）、ASAS40（32.1% vs. 18.3%）和ASAS5/6應答（42.8% vs. 15.6%）方面存在顯著改善。此外，BASDAI、BASFI、BASMI、ASQoL、SF-36 PCS和SF-36 MCS較基線變化均大于接受安慰劑治療的受試者。
在安全性方面，整個試驗過程中，未報告死亡、結核病病例、重大心血管事件、血栓栓塞事件或新發惡性腫瘤，也未發現新的安全性事件。
JAK1主要介導炎癥因子信號通路，選擇性抑制可減少因抑制JAK2導致的貧血等副作用，安全性較高；
其國際競品輝瑞利特昔替尼和禮來的巴瑞替尼雖已獲批斑禿適應癥，但恒瑞通過差異化適應癥布局（如強直性脊柱炎）形成錯位競爭；
目前國內JAK抑制劑市場仍以進口藥為主，艾瑪昔替尼憑借價格優勢和醫保準入潛力，有望快速滲透。
03 市場分析與藥物前景
強直性脊柱炎在中國影響約300萬-400萬患者，其中30%-40%對傳統TNF抑制劑反應不佳或不耐受。艾瑪昔替尼的上市直接瞄準這一未滿足的臨床需求，其口服給藥方式相較于需注射的生物制劑更具便利性，可能成為醫生和患者的優選方案。
目前，國內已有3款選擇性JAK1抑制劑獲批上市，分別是輝瑞的阿布昔替尼、艾伯維的烏帕替尼以及迪哲的戈利昔替尼（相關內容回顧：全球First-in-class！迪哲醫藥戈利昔替尼重磅獲批）。這些藥物在不同適應癥中展現出良好的療效和安全性，為患者提供了多樣化的治療選擇。艾瑪昔替尼的獲批進一步豐富了國內JAK1抑制劑市場，特別是在強直性脊柱炎治療領域。
艾瑪昔替尼的市場前景廣闊。除了已獲批的強直性脊柱炎適應癥外，艾瑪昔替尼還開展了包括潰瘍性結腸炎、特應性皮炎、斑禿、放射學陰性中軸型關節炎等多個適應癥的臨床研究。其中，斑禿、特應性皮炎、類風濕性關節炎等3個新適應癥已進入申請上市階段。
此外，恒瑞醫藥還與美國Arcutis公司就用于皮膚疾病治療的局部外用制劑艾瑪昔替尼達成協議，進一步拓展了艾瑪昔替尼的國際市場。
結 語
艾瑪昔替尼的獲批上市，為強直性脊柱炎患者帶來了新的治療選擇，也為國內JAK1抑制劑市場注入了新的活力。從近日的瑞康曲妥珠單抗被納入擬突破性治療品種到艾瑪昔替尼的獲批上市，這些成就的背后，是恒瑞醫藥在創新藥物研發領域的持續投入和不懈努力。
我們期待艾瑪昔替尼在未來能夠為更多患者帶來希望，同時也期待恒瑞醫藥在未來能夠推出更多創新藥物，為全球患者提供更好的治療選擇。
